发布时间:2025-05-17 02:35:59 来源:朝野上下网 作者:百科
【大公报讯】据北京日报报道:国家藥监局日前批准了中关村生物医藥企业博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血病的首准基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请。这是基因中国首个获批的基因编辑疗法临床试验申请,相关患者仍有巨大且未被满足的编辑医疗需求。”博雅辑因首席执行官魏东表示,疗法还建立了拥有自主知识产权的地贫针对造血幹细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台。”
博雅辑因是内地一家总部位於北京中关村生命科学园的生物医藥企业,将力争与全球顶尖藥企展开同步竞技。首准
目前,《中国地中海贫血蓝皮书》的数据显示,
作为国内没有先例的创新型疗法,
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