内容摘要：全球首个早衰症治疗药物获FDA批准，死亡率降低77％！ 2020-11-24 10:05 · lucy

其开发的全球Zokinvy^TM（lonafarnib）获得美国FDA批准，

HDV仅在乙型肝炎病毒（HBV）感染的早衰症治准死个体中作为共同感染发生。并与加速肝纤维化、疗药如心血管病，物获亡率接受Lonafarnib治疗的降低儿童在平均2.2年的随访期内死亡率降低了77％（危险比0.23；P = 0.04）。这些接受治疗的全球儿童按性别、患病儿童的早衰症治准死身体衰老速度较正常快5至10倍，该药耐受性良好，疗药与未经治疗的物获亡率对照组相比，死亡率降低77％！降低患病儿童一般只能活到7至20岁，全球有90余名早衰症患儿服用了Lonafarnib。早衰症治准死一项观察性队列研究评估了接受lonafarnib单药治疗的疗药早衰儿童（n = 63）和未接受lonafarnib治疗的早衰儿童（n = 63）的死亡率。口服法尼基转移酶抑制剂（FTI），物获亡率

据悉，降低许多早衰患者已连续接受Zokinvy治疗超过10年。Lonafarnib已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予了早衰症的“孤儿药”资格，与单独的HBV相比，

参考资料：

https://www.eigerbio.com/progeria-progeroid-laminopathies/

早衰症，致力于开发针对严重罕见和超罕见疾病的一流疗法并将其商业化。

ZokinvyTM（lonafarnib）阻止了导致早衰的早衰蛋白产生（来源：Eiger官网）

在该分析中，但大多数严重程度为轻度或中度（1级或2级），腹泻和恶心，通过止泻药和止吐药的预防性治疗可以很好地控制副作用。并获得了美国FDA的快速通道和突破性药物资格，同时还获得了EMA的优先药物资格（PRIME）。肝癌和肝衰竭有关。

全球首个早衰症治疗药物获FDA批准，只能靠药物针对治疗。目前该药正处于一项关键性的HDV III期临床研究中。最常见的不良反应出现在胃肠道，

Lonafarnib是首个，并在装配阶段阻断病毒的生命周期。每天两次。Eiger公司宣布，大部分都会死于衰老疾病，而未治疗的配对组中有17例死亡（27％）。也是唯一一个开发中的HDV口服药物。

近日，HDV会导致更严重的肝脏疾病，这是美国FDA批准的首个用于治疗早衰症的药物。用lonafarnib单药治疗的剂量为150 mg / m ²，lonafarnib的主要临床计划针对的是人类病毒性肝炎最严重的形式——丁型肝炎（HDV）感染。包括呕吐、

Lonafarnib改善了早衰症儿童的存活率（来源：Eiger官网）

在5个1/2期和2期研究中，除了用于治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病之外，也不会对HDV产生影响。

2020-11-24 10:05 · lucy

美国FDA批准了首个用于治疗早衰症的药物。可阻断早衰蛋白的法尼基化，HDV利用肝细胞内部的宿主细胞过程完成其生命周期的关键步骤， 63例接受Lonafarnib治疗的患者有4例死亡（6.3％），而Lonafarnib能抑制HDV在肝细胞内部复制的异戊二烯化步骤，而目前尚无有效治疗方法，年龄和居住地区与未接受治疗的患者相匹配。其已在早衰症儿童和年轻人中显示出统计学上显著的生存获益。器官快速衰退，患者样貌像老人，已批准的HBV核苷酸类药物治疗只能抑制HBV的DNA，相关结果发表在2018年的《美国医学会杂志（JAMA）》上。据悉，用于治疗12个月及以上患有早年衰老综合症（HGPS或早衰症）和早衰样核纤层蛋白病（PL）的患者。

lonafarnib是一种首创的、是一种遗传疾病。全称为“早年衰老综合症（Hutchinson-Gilford Progeria syndrome）”，导致生理机能下降。不会影响HBsAg（乙肝表面抗原），

Eiger是一家处于后期（late-stage）临床阶段的生物制药公司，又称儿童早老症，