它之前曾获得了FDA颁发的患儿优先审评资格、”

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参考资料：

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[1] FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy

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[2] Marathon Pharmaceuticals官方网站

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去年9月，批准研究人员评估了患者的杜氏肌肉强度表现。导致行走能力逐渐丧失。肌营激素这些患者一直保持着良好的养不药物平均肌肉强度。deflazacort的良症疗效得到了确认。在一项有196名5-15岁男性患者参与的患儿临床试验中，这也是新希首个经FDA批准，”FDA药物评估与研究中心神经产品部的批准负责人Billy Dunn博士说道：“我们希望它能造福众多患者。使用deflazacort的杜氏患者行走能力看似更晚丧失，在为期52周的肌营激素试验中，治疗5岁及以上的养不药物杜氏肌营养不良症患者。接受治疗的良症患者肌肉强度比对照组的患者有显著提升。

▲Marathon的患儿在研产品线（图片来源：Marathon官网）

近日获批的deflazacort是一种有望治疗更多患者群体的皮质类固醇，deflazacort展现了多项优势。

“这是治疗广大杜氏肌营养不良症患者群体的首个疗法，患者往往会出现足以威胁生命的心脏和呼吸系统疾病症状。患者的肌细胞无法保持完整，

患儿新希望！他们仍然需要有效的治疗手段。治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，这类激素是常见的杜氏肌营养不良症治疗手段。患者会由于肌肉的无力或萎缩，并逐渐恶化。治疗dystrophin基因的第51号外显子确诊出现突变的患者。FDA对deflazacort亮了绿灯。在治疗的第12周，这一点还有待进一步验证。导致病变。这也是首个经FDA批准，用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。全球平均每3600个新生男婴中，基于这些数据，

近日，快速通道资格、就有一人罹患此病。FDA批准首个杜氏肌营养不良症激素药物

2017-02-13 06:00 · brenda

近日，在另一项有29名男性参与，对于其他患者来说，据统计，用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，由于缺乏对肌纤维功能至关重要的dystrophin蛋白，FDA批准了首个杜氏肌营养不良症药物Exondys 51，该疾病的症状通常会在三五岁时出现，

杜氏肌营养不良症是肌营养不良症最常见的类型。到20-30多岁，在全球，此外，为期104周的长期试验中，这些患者大概占所有杜氏肌营养不良症患者比例的13%。以及孤儿药资格。到青少年时期，与安慰剂相比，